Seit einigen Monaten gibt es in den USA eine Gentherapie gegen die Duchenne-Muskeldystrophie, die häufigste muskuläre Erbkrankheit. Jetzt wurden Ergebnisse zur Wirksamkeit veröffentlicht - und die sind ernüchternd. Von Veronika Simon.
Furchtbare Krankheit. Auch wenn die Ergebnisse zur Wirksamkeit der Gentherapie hier ernüchternd sind - der Forschungsaufwand, um das durch solche Krankheiten verursachte Leid möglicherweise abwenden oder zumindest lindern zu können hat sich allemal gelohnt. Denn immerhin kann man jetzt auf wissenschaftlich fundierter - also zuverlässiger - Basis besser einschätzen, was wirkt und wo weiter nach geeigneteren Therapien gesucht werden muss. Vermeidbares Leiden zu verhindern darf grundsätzlich keine 'Kostenfrage' sein. Denn das Instrument Geld ist grundsätzlich für die Menschen da - und nicht umgekehrt.
bedauerlich
aber unsere Forscher finden bestimmt nen Ansatzpunkt diese und andere Krankheiten zu besiegen
Das hoffen wir wohl alle. In der Krebsforschung kommen sie auch Stück für Stück weiter.
mühsam ernährt sich das Eichhörnchen ....
war die Heilungschance in den 70ern so dass jeder 4te geheilt werden konnte ist es heute mehr als jeder 2te
ist doch mal was auch wenn man bei den falschen 50 % ist, denen (noch) nicht geholfen werden konnte
Sicherlich. Nur der Gen-Defekt muss - sehr - früh erkannt werden und dann auch - sehr - früh repariert werden.
Und das geht - wenn überhaupt - nur bei Ungeborenen (ab hier wird es - grundsätzlich - gesehen sehr schwierig).
Gen und Zelltherapien werden durchaus schon angewendet.
https://www.eurogct.org/de/welche-krankheiten-koennen-derzeit-mit-gen-u…
... und da es sich, in diesem speziellen Fall, um ne Erbkrankheit handelt, fällt einigen bestimmt ein anderer Lösungsansatz zu ein
Der da wäre?
Tja Menschen sind eben nicht hackbare Lebewesen wie WEF das behauptet. Wenn das so einfach wäre dann gäbe es auch schon ein Jurassic Park.
Das Weltwirtschaftsforum behauptet, dass Menschen "hackbare" Lebewesen seien? Interessant.
Lesen Sie doch mal die zweite Hälfte des Artikels. Da gibt es Beispiele für Vorteile und Nutzen von Gentherapien und macht auch Hoffnung für Erfolge bei Duchenne-Muskeldystrophie.
Immerhin sind Gene schon "hackbar" genug um zB bei Kriminalfällen die Täterschaft effektiv nachzuweisen.
"Hackbar" kann man sagen, ist aber ein enorm vereinfachter Ausdruck.
Falsches Beispiel: In der Humanidentifizierung werden v.a. DNA-Bereiche als Erkennungsmerkmale verwendet, diese aber im Gegensatz zur Gentherapie nicht verändert.
Ja, es ist in der Tat interessant, in welche Berichtskommentare man eine obskure Kritik am WEF einbauen kann.
Doch Menschen, Tiere, Insekten sind sind "hackbare" Lebewesen aber, die gesamte Sache ist komplizierter als "nur" die Manipulation von Genen.
Und deshalb muss in dieser Richtung auch weiterhin intensiv geforscht werden um alle Faktoren besser in den Griff zu bekommen, jede potentiell tödliche oder schwer beeinträchtigende Erkrankung welche dadurch gelindert, verhindert oder geheilt werden kann, ist diese Forschung mehr als wert.
"Und deshalb muss in dieser Richtung auch weiterhin intensiv geforscht werden"
Bis jetzt hat sich das als ein Reinfall/Flopp erwiesen. Für die Krebstherapie hat man auch viel davon versprochen und es gibt bis jetzt keinen nennenswerten Erfolg. Aktuell basiert die Krebstherapie auch nach den Leitlinien nach wie vor auf Operation, perkutanen Bestrahlung und Chemotherapeutika sowie Antihormon Therapien. Obwohl die Gentherapie finanziell so viel unterstützt wird.
Wann soll denn bitte schön noch der Durchbruch kommen? Ich werde das mit Sicherheit nicht mehr erleben.
Es ist ein Unterschied, ob einzelne Gene eingebracht werden oder ob das gesamte Genom rekonstruiert werden muss. Der Frosch als Template für Dinosaurier ist übrigens unter Biolog:innen ein Running Gag.
Es gibt genügend gute Gründe, Kritik am WEF zu üben, wie vor allem das Weltsozialforum und viele Globalisierungskritiker aufzeigen. Dem Weltwirtschaftsforum vorzuwerfen, es bezeichne den Menschen als "hackbares Wesen", ist schon deshalb Unsinn, weil das WEF gar nicht mit einer Stimme spricht und gar keine Autorität für solche Aussagen besitzt; solche Vorwürfe gehören offensichtlich eher in das Reich der Verschwörungsschwurbeleien (vgl. www.berliner-zeitung.de/news/feindbild-davos-diese-verschwoerungstheori…)
Ansonsten hoffe ich auf Fortschritte bei der Behandlung von Muskeldystrophie; ich kenne einen Betroffenen und seine Familie und ziehe meinen Hut vor der Kraft, mit der sie die Situation meistern.
"hackbar" - was für ein unpassender Begriff in diesem Zusammenhang...
Ich hatte in meiner beruflichen Tätigkeit auch mit Menschen zu tun, die an Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt waren. Bedrückend für mich war in der Regel vor allem das Wissen, dass die Lebensspanne, die ihnen verblieb, mehr als überschaubar war. Die Kollegen aus der ärztlichen Abteilung nahmen da auch kein Blatt vor den Mund.
Alledings gilt für solche Patienten das gleiche wie für alle Menschen mit schweren Behinderungen: sie können mit ihrem Schicksal weit souveräner umgehen als ihr Umfeld und sind uns Gesunden damit um vieles voraus.
Gentherapien stehe ich allgemein ziemlich skeptisch gegenüber. Dennoch begrüße ich, dass man diese Forschung durchführt, auch wenn man dabei immer wieder zu enttäuschenden Ergebnissen kommt. Auch die kleinste Chance auf einen Durchbruch rechtfertigt hier jede Investition.
"Gentherapien stehe ich allgemein ziemlich skeptisch gegenüber." Insbesondere wenn der Forscher, egal aus welchen Gründen, die angemessene Demut vor seinem Forschungsgegenstand vermissen lässt.
Welche Hybris ermächtigt den Menschen vorher zu wissen, was er evtl. 'der Keimbahn' antut. Die Natur hat nicht ohne Grund Äonen gebraucht, um sich zu optimieren.
Auch unsere moderne Technik kann die Lichtgeschwindigkeit nicht beliebig übertrumpfen. Sie weiss noch nicht mal, was das genau ist.
Wenn sie mit „der Natur“ argumentierten, wo fängt dann der „falsche“ Eingriff in die Natur an? Beim Kaiserschnitt? Dann wären bereits wesentlich mehr Frauen und Kinder bei der Geburt gestorben als es tatsächlich der Fall ist.
Eine gewisse Demut, wie vom User erwähnt, halte ich gerade angesichts von Manipulationen an der Genetik durchaus für notwendig. Der Kaiserschnitt bspw., den Sie hier anbringen, ist ein lediglich ein Schnitt ins Gewebe und keine Gentherapie, somit keinesfalls vergleichbar.
Eine „beschleunigte Zulassung“ zeugt eher vom Gegenteil von Demut.
In 100 Jahren wird die Menschheit sagen „Gentherapie - das ist ja nur ein kleiner Einschnitt“. Mal über den eigenen Tellerrand denken. Ihre Auffassung ist zeitgenössisch und der natürliche Feind der Innovationskraft. Natürlich ist es wichtig, dass neue Methoden ethisch überdacht und zum Teil auch reguliert werden. Werden sie ja auch. Das hat nichts mit Demut zu tun, sondern mit einer realistischen Gefahreneinschätzung. Von Menschen mit Expertise.
"Von Menschen mit Expertise. " Wo lebt eigentlich jetzt der Mensch mit Expertise der den SarsVov2 als Erster erkannt und behandelt hat?
HInweis: https://taz.de/Entdecker-des-Coronavirus-gestorben/!5662420/
Weltfremder geht es nicht.
Ihre offensichtlich hellseherischen Fähigkeiten in allen Ehren, aber gerade bei den Möglichkeiten und bisher völlig unabsehbaren Risiken der Eingriffe in die Genetik würde ich mich da nicht auf ein ethisches Verhalten „der Wissenschaft“ (letztendlich auch nur Menschen) verlassen.
Die kürzlichen Berichte zu den „leuchtenden Affen“ haben mir da schon wieder gereicht.
Ich spreche mich dafür aus, dass die Risikoeinschätzung Personen überlassen wird, die eine entsprechende Expertise aufweisen. Ihre Veruteilung von Techniken, die Sie nicht verstehen, unterscheidet sich meiner Meinung nicht von Dorfbewohnern, die im Mittelalter Hexen verbrannt haben - aus unaufgeklärter Angst.
Etwas zu verbieten, nur weil man es nicht versteht, ist rückständig und sinnlos. Wenn Sie sich tatsächlich für die Thematik interessieren, könnten Sie sich erst aufklären und danach ein informiertes Urteil abgeben.
Wissen Sie, die bisherigen Ergebnisse dieser Forschung im Grenzbereich (oft durchaus auch im ethischen) entsprechen bisher nicht mal ansatzweise den Erwartungen und Prognosen, trotz der ganzen Experten. So wirklich zu verstehen scheinen wir diesen Bereich in seiner gesamten Komplexität also offensichtlich bei weitem nicht.
Das zieht sich von „Dolly“ bis heute hin. Angesichts dessen befürworte ich keinesfalls beschleunigte Zulassungen und fragwürdige Experimente.
Übrigens verurteile ich keine Techniken. Zitieren Sie bitte die Stelle, an der ich dies angeblich tue.
Sie scheinen ja eine echte Expertin in der Gentechnik zu sein. Machen Sie sowas beruflich?
Aber vielleicht täusche ich mich ja auch und Sie haben von der Materie weniger Ahnung als ich.
Es geht nicht um Keimbahngentherapie, die ist verboten, es geht um gentherapie in Körperzellen von defekten Genen, die wieder repariert werden sollen in die über ‚Äonen‘ optimierte Variante. Es geht nicht um eine ‚Verbesserung‘ der normalen Genvariante. Also kein Fall von Anmassung es besser zu wissen
"Also kein Fall von Anmassung es besser zu wissen" Meines Erachtens schon, da ja man bei deratigen Eingriffen sich weitgehend auf Korrekturen bei einem Gen beschränkt, da man ja nicht ansatzweise die Interaktionen der Gene verstanden hat.
Trotz aller Sequenzierungen bisher. Es ist auch nur zu vertreten, wenn man den Patienten darüber aufklärt und er eingewilligt hat. Was ja weltweit auch nicht selbstverständlich ist, wenn man die Intention mancher berücksichtigt
es geht um die Reparatur von defekten Genen, wo der Mechanismus sehr gut verstanden ist
Jede Therapie hat ihre Risiken, hier scheint die Nutzen Risiko Ratio doch sehr sinnvoll zu sein. Es wird ja auch nicht von Nebenwirkungen berichtet, sondern von zu geringer Wirkung
Was es an Gentherapie weltweit gibt, steht auf einem anderen Blatt
Ihr Wort in des Forums Ohr.
Etwas aus Angst zu verbieten, nur weil man es nicht versteht, ist sinnlos.
Goethe: "Die Botschaft hör ich wohl, allein mir fehlt der Glaube"
Es ist vor allem eine bedrückende Nachricht für alle betroffenen Kinder und ihre Familien und Freunde.
An wen? Mir fehlt der wissenschaftliche Glaube eigentlich nicht. Ich weiss, ein Widerspruch.
Daher genauer: Die Ehrfurcht vor meinem Nichtwissen bleibt, besonders wenn ich gerade hunderte Kraniche über mir wegziehen sehe.
Glauben sie oder wissen sie, dass es Zeit ist ;-)
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Mit Krankheiten wie dieser und einigen anderen, ebenso wirklich extrem schweren, bin ich beruflich seit vielen Jahren regelmäßig Konfrontiert.
Dystrophie, ALS, Korea-Huntington, … ich könnte hier dutzende „Seuchen“ aufzählen, deren Verlauf immenses Leid und häufig einen frühzeitigen Tod bedeuten.
Dennoch halte ich nichts von „beschleunigten Zulassungen“, insbesondere von Gentherapien, dies birgt durchaus Risiken, deren Umfang wir weder einschätzen noch erahnen können. Man dringt zunehmend im biologische Grenzbereiche vor.
Es mag grausam erscheinen, aber solche unheilbaren Krankheiten, die ein schweres Schicksal sind, wird es wohl immer geben, es könnten auch wieder neue entstehen. Man soll ja gerne daran forschen, aber m. E. nicht unter einem „Zeitdruck“.
"Es mag grausam erscheinen, aber solche unheilbaren Krankheiten, die ein schweres Schicksal sind, wird es wohl immer geben, es könnten auch wieder neue entstehen. Man soll ja gerne daran forschen, aber m. E. nicht unter einem „Zeitdruck“."
Ich weiß nicht, ob Sie das auch so sähen, wenn eines Ihrer Kinder betroffen wäre. Aber selbst wenn Sie in dem Fall Ihre Position beibehielten, ist die Frage, ob man anderen eine andere Haltung zugesteht. Nichtsdestotrotz: schwierige Situation und Entscheidungen, auch für die Forschenden, wie aus dem Artikel hervorgeht.
Wenn eins meiner Kinder betroffen wäre, würde ich mir nicht vormachen, das eine Gentherapie wirkliche, vollständige Heilungschancen bei dieser äußerst schweren Krankheit implizieren würde.
Selbstverständlich kann jeder eine andere Haltung zur Genforschung haben. Die bisher überhaupt nicht absehbaren Risiken und das zunehmende Verschieben und Ausradieren ethischer Bedenken und Grenzen und die möglichen Folgen müssen dann allerdings alle gemeinsam ausbaden.
Auch im beschleunigten Zulassungsverfahren gibt es Risikoeinschätzungen und Regularien zur Eindämmung.
„Seuchen“, egal ob in Anführungszeichen oder ohne, ist eine Sammelbezeichnung für Infektionskrankheiten, also ansteckende Krankheiten. Sie passt also absolut gar nicht zum Thema Erbkrankheiten.
>>Auch im beschleunigten Zulassungsverfahren gibt es Risikoeinschätzungen und Regularien zur Eindämmung. <<
Ihr vollstes Vertrauen in die Obrigkeiten und die Intentionen der Pharmaindustrie sind durchaus beachtlich. Ich teile dies nicht. Bei Oxycontin (bzw. Oxycodon), Valium bzw. Diazepam, Contergan und manch anderen ging schon so einiges „schief“, oder der Profit zählt mehr als die Wirksamkeit (Stichwort Cholesterinsenker z.B.)
>>„Seuchen“, egal ob in Anführungszeichen oder ohne, ist eine Sammelbezeichnung für Infektionskrankheiten, also ansteckende Krankheiten. Sie passt also absolut gar nicht zum Thema Erbkrankheiten. <<
Überlegen Sie doch vielleicht nochmal, warum ich dieses Wort wohl in Anführungszeichen gesetzt habe und ob dies dadurch immer noch als offizielle Bezeichnung gemeint ist oder in einem umgangssprachlichen Sinne.
Bei der Behandlung von Spinaler Muskelathropie ist die Gentherapie der Gamechanger. Wollen Sie das nun wieder umkehren, weil die Medizin in den letzten Jahrzehnten auch mal Fehler gemacht hat? Aus denen übrigens gelernt wurde.
Ihr Misstrauen erwürgt jegliche Innovation bereits im Kern.
Und hier wieder die Behauptung des „Game changers“.
Nur leider ohne jegliche Belege, ohne Hinweise, ohne medizinische Ergebnisse, letztendlich ohne jede Substanz, die solch eine Bewertung rechtfertigen würde.
Wieso sollte eine Gentherapie denn überhaupt wirken?
Dieser Satz im Bericht ist m. E. zutreffend:
Der Professor für neuromuskuläre Erkrankungen sieht noch weiteren Forschungsbedarf, bevor man wirklich beurteilen könne, wie gut die Gentherapie wirkt.
Wie wir aus den zu schnell auf dem Markt gebrachten Corona-Impfstoffen (alle mit Gentechnik) wissen, haben diese viele schwere Nebenwirkungen und Todesfälle verursacht. Die meisten Toten bei uns gab es, als diese im Jan. 21 zuerst an alten Menschen (als "Versuchskaninchen") verimpft wurden. Ein Blick in die Sicherheitsberichte des Paul-Ehrlich-Instituts bestätigt dies.
Jedenfalls haben sich die gentechnisch hergestellten Impfstoffe nicht bewährt. Leider gab/gibt es immer noch keine klassischen Totimpfstoffe in D. Denn die haben sich bewährt (Grippeschutz, etc.).
Der Forschungsbedarf gilt m. E. für alle Gentechniken.
Mein Fazit:
Man "klebt" zu stark an der Gentechnik fest u. sollte doch besser nach anderen Therapien suchen.
Eine generische Einschätzung von Laien führt leider häufig zur Ablehnung von neuer Technik.
Bei der Behandlung von Spinaler Muskelathropie ist diese Technik ein Gamechanger.
>>Bei der Behandlung von Spinaler Muskelathropie ist diese Technik ein Gamechanger.<<
Und Einschätzungen wie diese beruhen auf welcher Ihrer Expertisen?
Meinem Doktor in Naturwissenschaften. Sowie entsprechender Fachliteratur.
Es mag sein, dass man eine genetische Krankheit evtl. mit Gentechnik heilen könnte. Der Gedanke ist zumindest "verlockend".
Ob das je funktioniert und ob es bis dahin nicht zu vielen Schädigungen führt, steht auf einem anderen Blatt.
Ich bin da skeptisch, weil ich schon bei den genetisch hergestellten Corona-Impfstoffen Zweifel habe, dass diese überhaupt viel genutzt haben. Und alle dieser Impfstoffe enthalten leider Gentechnik, so dass man sich nicht impfen lassen kann, wenn man vorsichtig sein muss wegen Vorerkrankungen.
Nicht umsonst sehen die Fachleute "weiteren Forschungsbedarf" bei der Gentherapie für diese Muskelkrankheit.
Es sollten alle neuen Therapien erst dann zugelassen werden, wenn sie so gut wie keine Nebenwirkungen haben.
"Mein Fazit:
Man "klebt" zu stark an der Gentechnik fest u. sollte doch besser nach anderen Therapien suchen."
Genetische Defekte werden Sie nur durch Gentherapie behoben bekommen.
Nun denn, die Medizin kann keine Wunder vollbringen. Es ist nun mal nicht alles medizinisch reparabel und Ärzte sind keine Götter in weiß. Klingt vielleicht herzlos was ich schreibe, aber das Leben und der Tod sind enge Verwandte. Mit der Gentechnik versucht man nicht nur die Menschen umzubauen, sondern auch manches was in der Natur am wachsen ist, z.Bsp. Nahrungsmittel.
@ Linkseinbiegen-Statt-Rückwärtsfahren
Man "klebt" zu stark an der Gentechnik fest u. sollte doch besser nach anderen Therapien suchen.
Falls Sie in der Pharmafoschung tätig sind, würde mich interessieren, in welche Richtung Sie konkret gehen wollen. Falls nicht, ist das eher eine witzige Bemerkung ohne Hintergrund.
Radionuklidtherapien z.B.
Und dann schreiben Sie diesen Unsinn mit "Pseudowissenschaft" weiter unten? Oder ist das Ironie?
@ CoronaWegMachen
Da es sich auch bei dieser Erkrankung offensichtlich um eine Gen-Defekt handelt, darf es nicht verwundern, wenn eine Gen-Therapie gg. diese Erkrankung u.U. 0 Wirkung zeigt.
Warum darf das nicht verwundern?
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P.S. Diese Mitteilung gilt allen Teilnehmenden dieser Diskussion.
Es funktioniert nicht, weil das eine Pseudowissenschaft ist. Tatsächlich glauben die Wissenschaftler dass es an Genen liegt oder an Chromosomen. Es gibt auch bereits die Technologie diese Chromosomen ganz genau auszutauschen. Wird auch genauso getan und es passiert aber nichts. Weil der Mensch eben kein Computer oder mechanisches Gerät ist, das man einfach reparieren kann. Schon kein hackbares Lebewesen.
Die Gentherapie hat bei Krebsheilung bis jetzt völlig versagt. Es gibt viel zu viele Nebenwirkungen und hat insbesondere die Chemotherapie nicht ersetzen können.
"Die Gentherapie hat bei Krebsheilung bis jetzt völlig versagt." Das stimmt so nicht. Gerade bei einigen Krebsarten scheint es hier gewisse Fortschritte zu geben, mit deutlich geringeren Nebenwirkungen als die Kanone Chemotherapie.
Da der Krebs aber eine sehr komplexe Angelegenheit ist, jedenfalls bei den gängigsten Arten, ist da eine Gentaherapie Zukunfstmusik.
Da müsste schon mehr Verständnis für die internen Körpernetzwerke her. Da sind wir noch weit von weg.
Achja
Bei welchem Krebs ist denn die Gentherapie die erste Therapie der Wahl?
Es funktioniert nicht, weil das eine Pseudowissenschaft ist. Tatsächlich glauben die Wissenschaftler dass es an Genen liegt oder an Chromosomen.
Genau daran liegt es aber.
Weil der Mensch eben kein Computer oder mechanisches Gerät ist, das man einfach reparieren kann. Schon kein hackbares Lebewesen.
Das hat ja niemand behauptet. Weil der Mensch eben kein Automat ist, funktioniert eine Gentherapie ja auch in vielen Fällen.
Ihr Kommentar lässt mich vermuten, dass es mit Ihren genetischen Kenntnissen nicht allzu weit her ist - um es freundlich auszudrücken.
Die Gentherapie hat bei Krebsheilung bis jetzt völlig versagt.
Das stimmt doch gar nicht. Ich glaube nicht, dass Sie sich ausreichend mit Krebs auskennen.
Hoffentlich lernen die GentechnikerInnen genügend daraus, um die Krankheit heilen bzw. stark lindern zu können.
@ Linkseinbiegen-Statt-Rückwärtsfahren
Jedenfalls haben sich die gentechnisch hergestellten Impfstoffe nicht bewährt.
Das gehört hier zwar nicht zum Thema, ich möchte aber feststellen, dass Ihre Aussage sachlich falsch ist.
Schließung der Kommentarfunktion
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Deshalb haben wir beschlossen, die Kommentarfunktion zu schließen.
Mit freundlichen Grüßen
Die Moderation
Aus dem Bericht :
"... Damit erhielten das erste Mal Jungen im Alter von vier bis fünf Jahren eine Gentherapie gegen ihre Muskeldystrophie Duchenne ... Zwischen einer therapierten und einer Placebo-Gruppe konnten die Forschenden jedoch keinen statistisch signifikanten Unterschied bei der Veränderung des Scores nach einem Jahr erkennen ... "
Da es sich auch bei dieser Erkrankung offensichtlich um eine Gen-Defekt handelt, darf es nicht verwundern, wenn eine Gen-Therapie gg. diese Erkrankung u.U. 0 Wirkung zeigt.
2 Antworten einblenden 2 Antworten ausblenden
Ich verstehe ihre Logik nicht. Warum sollte nicht gerade bei genetisch bedingten Erkrankungen eine Gentherapie die Lösung sein? Eher wäre zu vermuten, dass 4-5 Jahre zu spät sind, wie auch im Artikel erwähnt. Aber das findet man nur heraus, indem man es ausprobiert. Aber leider kommt bei Studien nicht immer das heraus, was man gerne hätte
Genau das denke ich auch.
Wenn die Therapie erst in einem "höheren" Alter vorgenommen wird und dann nicht die erhoffte Wirkung zeitigt, spricht doch Einiges dafür, früher damit zu beginnen, also bevor eine nachhaltige Schädigung der Muskulatur eingesetzt hat.
Für mein Empfinden ist diese Studie bemerkenswert "optimistisch" durchgeführt worden.